执业助理医师考试资料：阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗和疗效标准

一、治疗

1肾上腺皮质激素：用以控制和减轻血红蛋白尿发作，强地松20～30mg/天。

2抗氧化物质：维生素E(阿魏酸钠)

3贫血治疗：促进骨髓造血药物(康力龙6-12mg/天)(G-CSF100-300mg/天皮下注射，EPO3000-10000u/天，皮下注射)适量补充造血原料(如补充铁剂，剂量宜小)；酌情输血，输血本身有时可引起溶血，最好输入经生理盐水洗涤的红细胞。

注意并发症处理：感染、血栓、胆石症、肾功能衰竭；

4持续严重溶血发作者可短期试用：强的松40mg/d，瘤可宁2mg/d；或环磷酰胺200mg/d，或隔日。频繁输入洗涤的红细胞。

二、疗效标准

考虑到PNH的个体差异较大，判断疗效只能在患者原有基础上进行；由于病情缓和，病情可有自然变化，因此，观察期不应少于一年，才能进行前后比较，建议标准如下：

1近期痊愈：一年无血红蛋白尿发作，不需输血，血象、网织红细胞均恢复正常；

2近期缓解：一年无血红蛋白尿，不需输血，血红蛋白恢复正常；

3近期明显进步：病情分级中任何一种进步2极，如血红蛋白升2极，血红蛋白尿发作减少2极；

4近期进步：病情分级中任何一种进步1级，或者其他客观检查有进步；

5无效：无变化或有恶化。

(观察期达5年以上可除去近期二字；判断治疗效果时必须排除病情的自然波动)

三、注意事项

1注意诱发血红蛋白尿或使贫血加重的原因；

2诊断前多次复查上述诊断性试验；

3多次查网织红细胞绝对值计数(特别是发作前后的比较)；尿含铁血黄素及尿潜血(特别是晨第一次尿)；

4注意血清铁蛋白、叶酸水平；

5有条件可作BFU-E、CFU-E、CFU-GM检查及染色体检查；

6注意出血、血栓栓塞、胆结石等并发症；

7注意试验误差，及设阴性、阳性对照；

8注意与再生障碍性贫血、MDS的鉴别及转化。